Det kliniske forskningsforsøg PIONEER-KD er til voksne, der har bulbo-spinal muskelatrofi (SBMA), som også kaldes Kennedys syndrom. Formålet med dette forsøg er at undersøge, om forsøgslægemidlet NIDO-361 er sikkert, veltolereret og effektivt, når det tages af patienter med Kennedys syndrom.
Patienter, der lider af Kennedys syndrom, kan muligvis deltage i forsøget, hvis de opfylder følgende krav:
Mand, 18-70 år
Bekræftet genetisk diagnose af SBMA
Skal kunne gå uden hjælp eller med gangstøtte i 6 minutter
Der vil også være andre krav i forsøget.
Deltagelsen i PIONEER-KD-forsøget varer cirka 13,5 måneder. Forsøgsdeltagerne kan forvente følgende:
Patienterne skal besøge klinikken for at få foretaget opfølgende helbredsundersøgelser to uger efter forsøgets sidste dosis.
Forsøgslægemidlet NIDO-361 er designet til at rette funktionen af den androgene receptor og bidrage til gendannelsen af musklernes styrke og udholdenhed hos voksne, som lever med Kennedys syndrom. PIONEER-KD-forsøget vil undersøge sikkerheden og virkningen af NIDO-361 som potentiel behandling.
Deltagerne bliver tilfældigt udvalgt til at få enten NIDO-361 eller placebo. Der skal tages en enkelt dosis af den tildelte behandling i tabletform oralt hver dag i en periode på 12 måneder.
Et forsøgslægemiddel betyder, at det ikke er godkendt af de lovgivende myndigheder, f.eks. de amerikanske sundhedsmyndigheder (FDA), og det må kun bruges i kliniske forskningsforsøg som f.eks. PIONEER-KD-forsøget.
SBMA, som også kaldes Kennedys syndrom, er en genetisk neuromuskulær sygdom, der forekommer hos mænd og typisk i alderen 20-50 år. Kennedys syndrom påvirker primært dit neuromuskulære system, hvilket forårsager tab af styrke og bevægelse og påvirker reproduktionsvæv, hvilket forårsager forringet fertilitet.
Her er nogle almindelige spørgsmål og svar om deltagelse i forsøget.
Kliniske forskningsforsøg hjælper forskerne og lægerne med at undersøge, om en medicinsk strategi, et medicinsk udstyr eller et lægemiddel er sikkert og effektivt for mennesker. Før et lægemiddel kan blive godkendt og gjort tilgængeligt for offentligheden, skal det gennemgå flere faser af klinisk forskning.
Inden du kan deltage i et klinisk forsøg, skal du underskrive en deltagerinformation og informeret samtykkeerklæring. Deltagerinformationen og samtykkeerklæringen indeholder oplysninger om forsøget, herunder dets målsætninger, hvor længe forsøget varer, fordele og risici og de undersøgelser og procedurer, du skal deltage i.
Deltagelsen i et forsøg omfatter typisk regelmæssige besøg på en klinik, at få eller modtage et forsøgslægemiddel og få foretaget undersøgelser med henblik på at overvåge dit helbred. Du kan stadig besøge din egen læge, men du skal fortælle, at du deltager i et forsøg.
Deltagelse i kliniske forskningsforsøg er dit eget valg, og du kan stoppe når som helst.
Hvis du har yderligere spørgsmål om deltagelsen i et klinisk forskningsforsøg, kan du kontakte en forsøgsklinik i nærheden af dig.
Brug filtrene, kortet og listerne til at finde den forsøgsklinik, der ligger tættest på dig. Kontakt forsøgsklinikken for at få flere oplysninger.