Lo studio di ricerca clinica PIONEER-KD è rivolto a soggetti adulti affetti da atrofia muscolare bulbospinale (SBMA), nota anche come malattia di Kennedy. Questo studio mira a valutare se il farmaco in studio, NIDO-361, sia sicuro, ben tollerato ed efficace quando assunto da pazienti con malattia di Kennedy.
I pazienti affetti dalla malattia di Kennedy possono partecipare allo studio se soddisfano i seguenti requisiti:
Maschio; età 18-70 anni
Diagnosi genetica confermata di SMBA
Capacità di camminare in modo indipendente o con un ausilio per la deambulazione per 6 minuti
Saranno applicati altri requisiti dello studio.
La partecipazione allo studio PIONEER-KD dura circa 13,5 mesi. Coloro che parteciperanno allo studio potranno aspettarsi quanto segue:
La partecipazione a uno studio clinico è volontaria. Può porre qualsiasi domanda e può abbandonare lo studio in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo.
Il farmaco sperimentale oggetto di studio, NIDO-361, è progettato per correggere la funzione del recettore degli androgeni e aiutare a ripristinare la forza muscolare e la resistenza negli adulti affetti da malattia di Kennedy. Lo studio PIONEER-KD valuterà la sicurezza e l’efficacia di NIDO-361 come potenziale trattamento.
I partecipanti saranno scelti in modo casuale per ricevere NIDO-361 o il placebo. Una singola dose del trattamento assegnato sarà assunta per via orale ogni giorno, sotto forma di compresse, per una durata di 12 mesi.
Sperimentale significa che il farmaco in studio non è stato approvato dalle autorità regolatorie quali l’Ente statunitense preposto al controllo dei farmaci e degli alimenti (FDA) e che può essere utilizzato solo in studi di ricerca clinica come lo studio PIONEER-KD.
L’SBMA, nota anche come malattia di Kennedy, è un disturbo neuromuscolare genetico che si verifica negli uomini di solito tra i 20 e i 50 anni. La malattia di Kennedy colpisce principalmente il sistema neuromuscolare causando perdita di forza e movimento, oltre a interessare i tessuti riproduttivi causando una ridotta fertilità.
Ecco alcune domande e risposte comuni sulla partecipazione agli studi.
Gli studi, o sperimentazioni di ricerca clinica aiutano i ricercatori e i medici a capire se una strategia, un dispositivo o un farmaco siano sicuri ed efficaci negli esseri umani. Prima di essere approvato e reso disponibile al pubblico, qualsiasi farmaco deve attraversare diverse fasi di ricerca clinica.
Prima di arruolarsi in una sperimentazione clinica, deve firmare un Modulo di consenso informato (ICF). L’ICF contiene informazioni sullo studio, inclusi gli obiettivi dello studio, la durata dello studio, i relativi benefici e rischi e i test e le procedure che si riceveranno.
La partecipazione allo studio solitamente comporta visite regolari presso una clinica, l’assunzione o la ricezione di un medicinale sperimentale e l’esecuzione di valutazioni per monitorare la salute. Può comunque vedere il Suo medico curante, ma deve informarlo che sta partecipando a uno studio.
La partecipazione a studi di ricerca clinica è una Sua scelta e Lei potrà fermarsi in qualsiasi momento.
Se ha ulteriori domande sulla partecipazione a uno studio di ricerca clinica, contatti una clinica dello studio nelle vicinanze.
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