Soffre di malattia di Kennedy?

In tal caso, prenda in considerazione la possibilità di partecipare allo studio PIONEER-KD, una sperimentazione clinica volta a valutare un nuovo potenziale trattamento per adulti affetti da malattia di Kennedy.

Panoramica dello studio

Di cosa tratta lo studio PIONEER-KD?

Lo studio di ricerca clinica PIONEER-KD è rivolto a soggetti adulti affetti da atrofia muscolare bulbospinale (SBMA), nota anche come malattia di Kennedy. Questo studio mira a valutare se il farmaco in studio, NIDO-361, sia sicuro, ben tollerato ed efficace quando assunto da pazienti con malattia di Kennedy.

Chi può partecipare allo studio PIONEER-KD?

I pazienti affetti dalla malattia di Kennedy possono partecipare allo studio se soddisfano i seguenti requisiti:

Maschio; età 18-70 anni

Diagnosi genetica confermata di SMBA

Capacità di camminare in modo indipendente o con un ausilio per la deambulazione per 6 minuti

Saranno applicati altri requisiti dello studio.

Che cosa accadrà durante lo studio?

La partecipazione allo studio PIONEER-KD dura circa 13,5 mesi. Coloro che parteciperanno allo studio potranno aspettarsi quanto segue:

Revisione e firma del modulo di consenso informato
Prima di arruolarsi in una sperimentazione clinica, deve firmare un Modulo di consenso informato (ICF). L’ICF contiene informazioni sullo studio, inclusi gli obiettivi dello studio, la durata dello studio, i relativi benefici e rischi e i test e le procedure che si riceveranno.
Periodo di screening (fino a un massimo di 28 giorni)
Sottoporsi alle valutazioni dello stato di salute previste dallo studio per confermare l’idoneità allo studio, come scansioni di risonanza magnetica per immagini (RMI), esami del sangue e delle urine.
Periodo di trattamento dello studio
I pazienti saranno scelti in modo casuale per ricevere la compressa di farmaco in studio o il placebo, che sarà somministrato per via orale per 12 mesi. I pazienti torneranno presso i centri clinici una volta al mese per sottoporsi ai controlli e farsi consegnare scorte di compresse.
Periodo di follow-up
I pazienti torneranno in clinica per sottoporsi alle valutazioni di follow-up dello stato di salute previste dallo studio due settimane dopo l’ultima dose dello studio.

La partecipazione a uno studio clinico è volontaria. Può porre qualsiasi domanda e può abbandonare lo studio in qualsiasi momento e per qualsiasi motivo.

NIDO-361

Che cos’è NIDO-361?

Il farmaco sperimentale oggetto di studio, NIDO-361, è progettato per correggere la funzione del recettore degli androgeni e aiutare a ripristinare la forza muscolare e la resistenza negli adulti affetti da malattia di Kennedy. Lo studio PIONEER-KD valuterà la sicurezza e l’efficacia di NIDO-361 come potenziale trattamento.

Riceverò NIDO-361?

I partecipanti saranno scelti in modo casuale per ricevere NIDO-361 o il placebo. Una singola dose del trattamento assegnato sarà assunta per via orale ogni giorno, sotto forma di compresse, per una durata di 12 mesi.

Che cos’è un “medicinale sperimentale”?

Sperimentale significa che il farmaco in studio non è stato approvato dalle autorità regolatorie quali l’Ente statunitense preposto al controllo dei farmaci e degli alimenti (FDA) e che può essere utilizzato solo in studi di ricerca clinica come lo studio PIONEER-KD.

Malattia di Kennedy

Che cos’è la malattia di Kennedy/l’atrofia muscolare bulbospinale (SBMA)?

L’SBMA, nota anche come malattia di Kennedy, è un disturbo neuromuscolare genetico che si verifica negli uomini di solito tra i 20 e i 50 anni. La malattia di Kennedy colpisce principalmente il sistema neuromuscolare causando perdita di forza e movimento, oltre a interessare i tessuti riproduttivi causando una ridotta fertilità.

Informazioni sulla ricerca clinica

Ecco alcune domande e risposte comuni sulla partecipazione agli studi.

Se ha ulteriori domande sulla partecipazione a uno studio di ricerca clinica, contatti una clinica dello studio nelle vicinanze.

Sedi delle cliniche dello studio

Trovi una clinica dello studio nelle vicinanze!

Utilizzi i filtri, la mappa e l’elenco per trovare la clinica dello studio più vicina a Lei. Contatti la clinica dello studio per saperne di più.

Diritto d'autore © 2024 Medpace